2016年12月12日訊 /生物谷BIOON/ --毫無疑問2016年是令人傷心的一年，因?yàn)槲覀儾粩嗟厥チ艘恍﹥?yōu)秀的藝術(shù)家，像Prince, David Bowie, Alan Rickman and Harper Lee等。同時，對生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)而言，今年也是很難過的一年，因?yàn)椴簧僦匾乃幬锷a(chǎn)線因?yàn)榕R床試驗(yàn)結(jié)果不樂觀而終止，使得投資者畏縮不前，以下便是最讓投資商和投資公司震驚的7個“2016年生產(chǎn)線大爆炸”。
1、Alnylam Pharmaceuicals（ALNY）
RNAi領(lǐng)頭羊ALNY在10月份宣布停止開發(fā)用于治療遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌?。╤ATTR-CM）的藥物Revusiran時，它的股票暴跌。由于與安慰劑組相比，更多的試驗(yàn)組病人死亡，他們停止了進(jìn)一步開發(fā)這個藥物。這項(xiàng)試驗(yàn)中總共死亡18人，但是ALNY并沒有透露安慰劑組和試驗(yàn)組的具體死亡人數(shù)。同時這項(xiàng)RNAi試驗(yàn)的終止也引起了對該公司其他項(xiàng)目的質(zhì)疑。
2、Clovis Oncology （CLVS）
位于科羅拉多的CLVS在2016年春由于FDA沒有批準(zhǔn)其實(shí)驗(yàn)性肺癌藥物Rociletinib而處于風(fēng)雨飄搖的狀態(tài)。此后，公司宣布將裁掉35%的員工以減小開支。由于FDA完整的意向函，CLVS宣布將終止一切關(guān)于Rociletinib的臨床試驗(yàn)。盡管Rociletinib失敗了，CLVS依然對他們的卵巢癌藥物Rucaparib報以希望。Rucaparib是一個PARP抑制劑，用于治療Pt敏感的晚期漿液性或子宮內(nèi)膜樣卵巢癌及原發(fā)性腹膜或輸卵管癌。在2015年3月，Rucaparib獲得FDA的突破性療法認(rèn)定，8月，F(xiàn)DA重點(diǎn)審查了Rucaparib。
3、Celldex Therapeutics （CLDX）
今年CLDX癌癥疫苗Rintega的失敗導(dǎo)致公司的股票暴跌80%，最終他們終止了關(guān)于Rintega的研究，這個藥物一度獲得FDA突破性療法認(rèn)定，用于治療膠質(zhì)瘤。盡管這個藥物失敗了，但是CLDX還有一個有潛力治療三陰性乳腺癌藥物在研發(fā)中，他們的候選藥物是CDX-011（glembatumumab vedotin），它是一種可以結(jié)合腫瘤表面的gpNMB蛋白的蛋白質(zhì)。
4、Eli Lilly（LLY）
LLY由于最近Solanezumab的失敗也不幸進(jìn)入了這份名單，他們曾認(rèn)為這個藥物是阿爾茲海默的解藥。此次3期臨床試驗(yàn)的失敗預(yù)示著這個藥物在阿爾茲海默癥的最后一期臨床試驗(yàn)中再度失敗。上次失敗是在2012年，此后LLY改變了策略，將這個藥物用于治療更溫和的阿爾茲海默癥患者，并采用了推遲開始的方法。然而不幸的是，3期臨床試驗(yàn)表明和安慰劑相比，這個藥物并沒有顯著延緩認(rèn)知減退。由于這個藥物的失敗，LLY宣布將開始進(jìn)行裁員，裁掉計劃負(fù)責(zé)這個藥物的銷售人員。
5、Novavax（NVAX）
由于用于治療老年人呼吸道合胞病毒疫苗（RSV F）的3期臨床試驗(yàn)結(jié)果未顯示疫苗的效果，NVAX的股票在9月份暴跌了82%。它的主要目標(biāo)是驗(yàn)證RSV F疫苗預(yù)防中度-重度RSV相關(guān)下呼吸道疾病的效率，次要目標(biāo)是驗(yàn)證RSV F疫苗降低RSV導(dǎo)致的所有呼吸道疾病的能力，然而實(shí)驗(yàn)結(jié)果并未達(dá)到這兩個要求。
6、Arrowhead(ARWR）
ARWR在11月宣布將裁員30%，并終止三個臨床項(xiàng)目：ARC-520、ARC-521及ARC-ATT。這三個旨在治療肝病的項(xiàng)目被FDA暫停，同時ARWR被要求回答關(guān)于EX1在非人靈長類動物身上進(jìn)行的非臨床毒性試驗(yàn)相關(guān)的問題，EX1是該公司用于靜脈注射的肝靶向藥物輸送工具。公司解釋道當(dāng)最高劑量EX1導(dǎo)致非人類靈長類實(shí)驗(yàn)中動物死亡時，F(xiàn)DA徹底暫停了他們的實(shí)驗(yàn)。目前，公司正著力于開發(fā)subQ和其他肝病藥物生產(chǎn)線，包括治療HBV、AAT及HIF-2alpha以及一些保密的項(xiàng)目。
7、BioMarin Pharmaceuticals（BMRN）
BMRN在2016年初就迎來了壞消息，F(xiàn)DA拒絕了該公司用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良的試驗(yàn)性藥物Drisapersen（又名Kyndrisa）。早在2015年底，F(xiàn)DA審查小組就表現(xiàn)出了對這個藥物療效的擔(dān)憂，因?yàn)樗麄儼l(fā)現(xiàn)部分臨床療效數(shù)據(jù)前后不一致，甚至有些數(shù)據(jù)互相矛盾。審查小組的成員認(rèn)為那個時候BMRN展示的長期數(shù)據(jù)就不足以支持它獲得批準(zhǔn)。（生物谷Bioon.com）
